91大神

Ensayo cl铆nico

Ofrecido por: 91大神 Children's
鲍产颈肠补肠颈贸苍: Delaware Valley

Nombre del ensayo

Estudio de cesta de fase 2 de vosoritida en ni帽os con s铆ndrome de Turner, carencia de genes que contienen Homeobox de baja estatura y s铆ndrome de Noonan con una respuesta inadecuada a la hormona del crecimiento humano

驴De qu茅 trata el ensayo?

Esta 颈苍惫别蝉迟颈驳补肠颈贸苍 se realiza para averiguar si un f谩rmaco del estudio llamado vosoritida puede ayudar a los ni帽os con s铆ndrome de Turner, deficiencia de SHOX o s铆ndrome de Noonan que tienen una estatura baja a crecer. En el estudio se comparar谩n los efectos, buenos o malos, de la vosoritida y la hormona del crecimiento humana en la baja estatura de su hijo. Se aprenden cosas nuevas en estudios de 颈苍惫别蝉迟颈驳补肠颈贸苍 como este realizando pruebas y administrando f谩rmacos experimentales a las personas para ver qu茅 suceder谩.

驴Qui茅n puede participar?

Los participantes aptos tendr谩n 鈮� 3 a帽os y < 10 a帽os (mujeres) o < 11 a帽os (hombres) y una puntuaci贸n Z de estatura 鈮� -2.00 desviaciones est谩ndar (DE). Deben haber estado recibiendo tratamiento continuo con hGH durante 鈮�1 a帽o y estar recibiendo una dosis 鈮� 0.35 mg/kg semanalmente sin cambios de dosis en los 煤ltimos 6 meses y sin cambios de dosis futuros previstos. Adem谩s, tendremos que completar una llamada de selecci贸n confirmando los criterios de elegibilidad. Se realizar谩 una visita de selecci贸n aproximadamente 6 meses antes de la 补诲尘颈苍颈蝉迟谤补肠颈贸苍 del tratamiento del estudio (vosoritida o HGH).

驴Qu茅 implica?

Tanto si su hijo est谩 en uno de los grupos que recibe vosoritida como si cambia a vosoritida a partir de la hormona del crecimiento humana (despu茅s de al menos 2 a帽os), puede continuar con el tratamiento del estudio hasta que deje de crecer y permanezca en el estudio hasta alrededor de los 16 a帽os de edad para las mujeres y 18 a帽os para los hombres. Los participantes acudir谩n al centro del estudio el primer y segundo d铆a despu茅s del inicio del tratamiento. A continuaci贸n, todos los participantes acudir谩n al centro del estudio cada 3 meses durante el primer a帽o y, a partir de entonces, cada 6 meses. Otras visitas se realizar谩n de forma remota por tel茅fono, a menos que el participante o el investigador requieran una visita al centro. 

Se recoger谩n muestras de sangre de su hijo/a en varios puntos temporales durante el estudio. La cantidad total de sangre extra铆da ser谩 de aproximadamente 7 cucharadas (105 ml) en el primer a帽o del estudio y, a partir de entonces, aproximadamente 3 cucharadas (45 ml) en cada a帽o del estudio. Algunas de las pruebas que se realizar谩n son similares a las pruebas y procedimientos de selecci贸n, como mediciones antropom茅tricas, evaluaci贸n cl铆nica de la cadera, exploraci贸n f铆sica, estadio de tanner del desarrollo puberal, antecedentes menstruales en participantes de sexo femenino (si procede), prueba de embarazo (si procede), pruebas anal铆ticas cl铆nicas, medici贸n de vitamina D, prueba de IGF-1, DXA, radiograf铆as, ECG, ECO, trazado de ECG, cuestionarios, medicamentos y procedimientos actuales, acontecimientos adversos, etc.

No dude en ponerse en contacto con Biomarin@nemours.org para obtener m谩s informaci贸n sobre el estudio.