91´óÉñ

Vosoritida para la estatura corta idiopática en niños (Pensacola)

Estudio de tratamientos para la estatura idiopática corta

Esta ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô se realiza para averiguar si un fármaco del estudio llamado vosoritida puede ayudar a los niños con estatura baja idiopática a crecer. El estudio comparará los efectos, tanto los beneficios como los posibles riesgos, de vosoritida, hormona del crecimiento humana o placebo en niños con esta afección. Los niños que comienzan o cambian a vosoritida pueden continuar en ese grupo de tratamiento hasta que dejen de crecer.

Ubicación del estudio | Estado

91´óÉñ Children’s Health, Pensacola | ±õ²Ô²õ³¦°ù¾±±è³¦¾±Ã³²Ô&²Ô²ú²õ±è;
 

 Elegibilidad del participante

Los ensayos clínicos tienen requisitos de inclusión y exclusión que determinan la elegibilidad. Los requisitos clave se enumeran a continuación. Tenga en cuenta que puede haber calificaciones adicionales.

Los participantes deben:                                                  

  • De tres a 10 años (mujer).
  • De tres a 11 años de edad (hombre).
  • Capaz de moverse y ponerse de pie sin ayuda.


Acerca del estudio

Nombre del estudio formal: Estudio de fase 2, aleatorizado, controlado y multicéntrico de vosoritida en niños con baja estatura idiopática

Tipo de estudio: intervencionista (los investigadores intervienen y asignan tratamientos)

ID del estudio: 2231167

Promotor/Centro coordinador: BioMarin Pharmaceutical

Fecha de inicio: octubre de 2024

Fecha de finalización (estimada): junio de 2026

¿Inscribir voluntarios sanos? No
 

Qué implica

En este estudio, su hijo recibirá vosoritida, hormona del crecimiento humano o placebo. Si su hijo recibe placebo, cambiará a vosoritida después de 6 meses para reducir el tiempo sin tratamiento activo. Los niños que reciben vosoritida pueden seguir recibiéndola hasta que terminen de crecer (aproximadamente 16 años para las niñas y 18 años para los niños).

Si su hijo no estaba en un estudio anterior relacionado, completará un periodo de observación de 6 meses antes de iniciar el tratamiento.

Los requisitos incluyen:

  • Inyección diaria del fármaco del estudio bajo la piel.
  • 1 visita de selección y approximately 1 visita de observación (si no se inscribió previamente).
  • Hasta to 2 visitas durante el periodo de observación.
  • Visitas clínicas regulares hasta la finalización del estudio.
  • Extracciones de sangre: unas 6 cucharadas (92 ml) en el año 1 y, a continuación, unas 3 cucharadas (40 ml) al año.
  • Exploraciones por DXA para comprobar la densidad ósea.
  • Radiografías de mano para controlar el crecimiento con el tiempo.

Cómo encaja este estudio

Este estudio refleja nuestro compromiso más amplio en 91´óÉñ de mejorar la atención a través de la ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô. Los ensayos clínicos como este están moldeados por la experiencia de nuestros equipos médicos y programas de ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô. Descubra cómo la ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô relacionada y el apoyo a la atención clínica se ven reforzados por estudios como este.

Más información sobre los ensayos clínicos

Sepa qué esperar de un ensayo clínico : cómo funcionan, por qué son importantes y qué tener en cuenta a la hora de decidir si es adecuado para su hijo.


Más información sobre las hormonas del crecimiento de 91´óÉñ KidsHealth®

La hormona del crecimiento (GH) desempeña un papel clave para ayudar a los niños a crecer y desarrollarse. Conoce lo que sucede cuando el cuerpo no produce lo suficiente y cómo el tratamiento con hormona del crecimiento puede ayudar a los niños con deficiencia de hormona del crecimiento a alcanzar todo su potencial, de la mano de los expertos de 91´óÉñ KidsHealth.