Vosoritida para la estatura corta idiopática en niños (Pensacola)
Estudio de tratamientos para la estatura idiopática corta
Esta ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô se realiza para averiguar si un fármaco del estudio llamado vosoritida puede ayudar a los niños con estatura baja idiopática a crecer. El estudio comparará los efectos, tanto los beneficios como los posibles riesgos, de vosoritida, hormona del crecimiento humana o placebo en niños con esta afección. Los niños que comienzan o cambian a vosoritida pueden continuar en ese grupo de tratamiento hasta que dejen de crecer.
Ubicación del estudio | Estado
91´óÉñ Children’s Health, Pensacola | ±õ²Ô²õ³¦°ù¾±±è³¦¾±Ã³²Ô&²Ô²ú²õ±è;
Elegibilidad del participante
Los ensayos clÃnicos tienen requisitos de inclusión y exclusión que determinan la elegibilidad. Los requisitos clave se enumeran a continuación. Tenga en cuenta que puede haber calificaciones adicionales.
Los participantes deben:
- De tres a 10 años (mujer).
- De tres a 11 años de edad (hombre).
- Capaz de moverse y ponerse de pie sin ayuda.
Acerca del estudio
Nombre del estudio formal: Estudio de fase 2, aleatorizado, controlado y multicéntrico de vosoritida en niños con baja estatura idiopática
Tipo de estudio: intervencionista (los investigadores intervienen y asignan tratamientos)
ID del estudio: 2231167
Promotor/Centro coordinador: BioMarin Pharmaceutical
Fecha de inicio: octubre de 2024
Fecha de finalización (estimada): junio de 2026
¿Inscribir voluntarios sanos? No
Qué implica
En este estudio, su hijo recibirá vosoritida, hormona del crecimiento humano o placebo. Si su hijo recibe placebo, cambiará a vosoritida después de 6 meses para reducir el tiempo sin tratamiento activo. Los niños que reciben vosoritida pueden seguir recibiéndola hasta que terminen de crecer (aproximadamente 16 años para las niñas y 18 años para los niños).
Si su hijo no estaba en un estudio anterior relacionado, completará un periodo de observación de 6 meses antes de iniciar el tratamiento.
Los requisitos incluyen:
- Inyección diaria del fármaco del estudio bajo la piel.
- 1 visita de selección y approximately 1 visita de observación (si no se inscribió previamente).
- Hasta to 2 visitas durante el periodo de observación.
- Visitas clÃnicas regulares hasta la finalización del estudio.
- Extracciones de sangre: unas 6 cucharadas (92 ml) en el año 1 y, a continuación, unas 3 cucharadas (40 ml) al año.
- Exploraciones por DXA para comprobar la densidad ósea.
- RadiografÃas de mano para controlar el crecimiento con el tiempo.
Cómo encaja este estudio
Este estudio refleja nuestro compromiso más amplio en 91´óÉñ de mejorar la atención a través de la ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô. Los ensayos clÃnicos como este están moldeados por la experiencia de nuestros equipos médicos y programas de ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô. Descubra cómo la ¾±²Ô±¹±ð²õ³Ù¾±²µ²¹³¦¾±Ã³²Ô relacionada y el apoyo a la atención clÃnica se ven reforzados por estudios como este.
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