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Centro de excelencia en Աپó biomédica de Delaware para la anemia falciforme (DE SCD COBRE)

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Subvenciones y premios

Construyendo un futuro más fuerte para los niños con anemia falciforme 

91 lidera el Delaware Comprehensive Sickle Cell Research Center of Biomedical Research Excellence (DE SCD COBRE), un programa reconocido a nivel nacional centrado en la Աپó traslacional, clínica y psicosocial en la anemia falciforme. Con el apoyo de los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health, NIH) a través del programa IDeA, este trabajo ayuda a fortalecer la infraestructura de Աپó, la colaboración científica y el desarrollo de investigadores necesarios para mejorar la forma en que se estudia y gestiona la enfermedad de células falciformes.

Esta inversión plurianual se basa en un progreso más temprano al apoyar la Աپó multidisciplinar que examina los factores biológicos, médicos, psicológicos y sociales que afectan a la gravedad de la enfermedad y a la respuesta a las intervenciones. También ayuda a ampliar los sistemas y la experiencia necesarios para llevar a cabo investigaciones de alta calidad y mejorar la atención con el tiempo.

El DE SCD COBRE está dirigido por el Dr. David Brousseau, MS, investigador principal, con la Dra. Robin E. Miller y Sylvia Torres, MPH, administradora del programa de Աپó.

Impacto en la salud pediátrica

311

Niños que reciben atención en nuestro programa de anemia falciforme.

67%

Pacientes de 91 inscritos en un estudio de Աپó clínica.

80%

Niños que reciben hidroxiurea (por encima de las medias nacionales).

89%

Tasa de exactitud en la RM y el seguimiento Doppler transcraneal (DCT).

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EN ESTA PÁGINA:

Cómo el COBRE fortalece nuestra Աپó

91 participa en programas de Աپó apoyados a nivel federal, diseñados para construir los sistemas necesarios para el trabajo científico de alta calidad. Hemos avanzado a través de múltiples fases del programa COBRE, reflejando un crecimiento constante en nuestras capacidades de Աپó.

El DE SCD COBRE refuerza la forma en que nuestros equipos coordinan estudios, gestionan datos y apoyan a los investigadores en múltiples ubicaciones. También mejora los sistemas de Աپó compartidos utilizados en 91, lo que facilita el lanzamiento de los estudios y garantiza que los datos se recopilen de forma coherente y fiable. Estas mejoras respaldan el Centro de 91 para el Cáncer y los Trastornos de la Sangre al crear sistemas más fuertes para estudios que guían la atención diaria al paciente.

El programa se centra en el desarrollo de núcleos sólidos y en dar a los investigadores emergentes el entorno que necesitan para crecer. Al mejorar los flujos de trabajo, la calidad de los datos y el apoyo científico, el programa refuerza la capacidad a largo plazo de 91 para explorar nuevas ideas y servir a las familias a través de un enfoque de Աپó más unificado.

A través de este programa, podemos:

  • Desarrollar flujos de trabajo de Աپó coherentes y apoyo científico en todos los centros.
  • Fortalecer los sistemas de datos que mejoran la forma en que se diseñan y gestionan los estudios.
  • Apoyar a los investigadores en sus primeras carreras profesionales a medida que establecen sus carreras de Աپó.
  • Ofrecer a más niños acceso a estudios que reflejen el pensamiento científico más reciente.

Por qué es importante este trabajo

La enfermedad de células falciformes da forma a muchos aspectos de la vida diaria de un niño. La Աپó proporciona una mayor esperanza para las familias que a menudo se enfrentan a la incertidumbre. Programas como el COBRE DE SCD garantizan que los niños puedan acceder a estudios innovadores, una supervisión constante y terapias emergentes sin necesidad de abandonar las comunidades en las que confían.

Este programa también apoya a niños que históricamente carecían de acceso a oportunidades de Աپó. Al crear un entorno de Աپó más sólido y conectado, nos aseguramos de que los descubrimientos lleguen a las familias de Delaware y Florida. Nos ayuda a dar a los niños una mejor oportunidad de tener salud a largo plazo.

Ensayos clínicos actuales

91 participa en un número creciente de ensayos clínicos centrados en la prevención, detección temprana, tratamientos modificadores de la enfermedad, tratamiento de los síntomas y tratamientos basados en genes emergentes. Estos estudios ayudan a dar forma al futuro de la atención de la anemia falciforme y amplían las opciones disponibles para las familias.

  • Estudio sobre la salud del sueño: utiliza relojes de actigrafía y diarios de sueño para saber cómo afectan los patrones de sueño a los niños con anemia falciforme.
  • Estudio Jin Eye (Optical Coherence Tomography – OCT): realiza un seguimiento de la salud de la retina mediante imágenes anuales de OCT en niños y adultos jóvenes con anemia falciforme o rasgo drepanocítico.
  • Estudio de ojo de jin (angiografía con fluoresceína, AF): utiliza imágenes de AF para evaluar los vasos sanguíneos pequeños del ojo en busca de signos tempranos de daño relacionado con la anemia falciforme.
  • Revisión de imágenes cerebrales (estudio de vasculopatía cerebral): revisa las imágenes cerebrales para comprender mejor cómo prevenir los accidentes cerebrovasculares en niños con anemia falciforme.
  • Estudio EMPOWER: Trabaja con adolescentes y adultos jóvenes para diseñar y probar herramientas educativas que respalden las decisiones sobre el tratamiento modificador de la enfermedad.
  • Estudio de Vigilancia de la Enfermedad de Células Falciformes de Delaware: Utiliza datos de salud a nivel estatal para comprender cómo afecta la enfermedad de células falciformes a niños y familias en todo Delaware.
  • Estudio sobre las prácticas anticonceptivas de la anemia falciforme (COBRE): explora la salud reproductiva y las necesidades anticonceptivas entre las personas con anemia falciforme.

  • Estudio CSL889 : Prueba la hemopexina como posible tratamiento durante crisis vasooclusivas dolorosas.
  • Estudio Hibiscus 2 (Etavopivat): evalúa la seguridad y la eficacia de etavopivat en adolescentes y adultos con episodios de dolor frecuentes.
  • Estudio con osivos: estudia un tratamiento oral (osivelotor) diseñado para mejorar los niveles de hemoglobina en personas con anemia drepanocítica. Actualmente en espera.
  • Registro de Oxbryta: hace un seguimiento de los niños y adolescentes que toman Oxbryta para comprender los resultados a largo plazo y los cambios en la calidad de vida.
  • Programa de acceso ampliado a Oxbryta: proporcionó acceso temprano al voxelotor para niños pequeños con anemia falciforme. Cerrado a inscripción.

  • Estudio ASCENT (Abatacept después del trasplante): se ha estudiado si abatacept puede reducir la enfermedad injerto contra huésped después del trasplante de médula ósea.
  • Project Sickle Cure: examina cómo afecta el trasplante de médula ósea a la salud cerebral, el aprendizaje y la función a largo plazo en niños con anemia falciforme.
  • Estudio de trasplante de médula ósea haploidéntico: prueba la seguridad de utilizar un donante familiar parcialmente emparejado para trasplante de médula ósea.

  • Registro GRNDaD (Global Research Network for Data-Driven Decisions): registro nacional que recopila datos clínicos a largo plazo para mejorar la atención de la anemia falciforme.
  • Registro colaborativo de la anemia falciforme de ASH Research: recopila datos médicos en todo el país para avanzar en la Աپó hematológica, incluida la anemia falciforme.
  • Estudio AUNT (estudio Auntie – NASCC): estudio longitudinal que sigue a adultos con rasgo drepanocítico a través de visitas anuales para saber cómo afecta el TCM a la salud a largo plazo.
  • Estudio de transición de la atención (Nota EPIC): se centra en reforzar la comunicación y la planificación a medida que los adolescentes pasan de la atención pediátrica a la atención de adultos con anemia falciforme.

  • Estudio de dolor crónico y autoeficacia: examina cómo los niños y adolescentes manejan el dolor crónico y qué ayuda a mejorar el funcionamiento diario.
  • Estudio de documentación de características de células falciformes: mejora la forma en que se documentan los resultados de las características y se comentan con las familias.
  • Estudio de MPM:Realiza un seguimiento de los patrones en el tratamiento de la anemia falciforme para identificar oportunidades para una mejor atención.
  • Estudio DISPLACE (Disemination and Implementation of Stroke Prevention Looking at the Care Environment): Estudio nacional centrado en aumentar el cribado del ictus en niños con anemia falciforme.
  • Estudio SCIENCE (Mejora de la anemia falciforme: Mejora de la atención en el servicio de urgencias): Proyecto multicéntrico que mejora la atención en el servicio de urgencias para familias que sufren crisis de dolor.
  • SCThrive: explora nuevas formas de apoyar a adolescentes y adultos jóvenes que viven con anemia falciforme.
  • Perspectivas sobre el estudio de participación en la Աپó: invita a las familias a compartir sus experiencias con la Աپó para ayudar al programa a mejorar la comunicación y el apoyo.

Investigación relacionada y enfoque clínico

El trabajo financiado a través de este premio se conecta con una red más amplia de centros de Աپó, programas clínicos y equipos especializados en todo nuestro sistema.