Estudio de medicina de precisi贸n para IBP
Medicina de precisi贸n para IBP: un estudio colaborativo nacional
Nuestro equipo ha tenido la suerte de aportar muchos avances al campo de la EoE pedi谩trica con m谩s de 60 publicaciones revisadas por pares. El enfoque en los ni帽os, los adolescentes y las familias siempre ha sido la prioridad.
Nuestro estudio de medicina de precisi贸n nos permitir谩 conocer mejor c贸mo se debe ajustar la dosis de los IBP en funci贸n de la gen茅tica de una persona. Este conocimiento les permitir谩 a nuestros m茅dicos recomendar opciones de tratamiento personalizadas, para mejorar la respuesta y reducir la necesidad de recurrir a soluciones quir煤rgicas para el tratamiento de la ERGE.
驴De qu茅 trata el estudio cl铆nico?
Aunque es seguro y eficaz para la mayor铆a de los pacientes, la terapia con inhibidores de la bomba de protones (IBP) para la ERGE fracasa en el 40% de los ni帽os. Si esto sucede, la 煤nica otra opci贸n que tienen los m茅dicos para tratar la ERGE es la cirug铆a, que conlleva un riesgo inherente. 驴Qu茅 pasar铆a si pudi茅ramos predecir qu茅 pacientes tienen probabilidades de fracasar en la terapia con IBP y ajustar el tratamiento en consecuencia? Este es el objetivo de la medicina de precisi贸n, que tiene en cuenta los factores que influyen en la respuesta al tratamiento con medicamentos, lo que incluye la variabilidad individual en los genes, el entorno y el estilo de vida. De esta manera, los m茅dicos y los investigadores pueden predecir con m谩s precisi贸n qu茅 estrategias de tratamiento y prevenci贸n ser谩n m谩s eficaces para una persona.
En este estudio, estableceremos la dosis de IBP m谩s eficaz para una persona, en funci贸n de la variaci贸n gen茅tica que influye en la manera en la que el cuerpo metaboliza los IBP.
驴Qu茅 es la medicina de precisi贸n?
En la administraci贸n convencional, la dosis de IBP se basa principalmente en el peso y se determina inicialmente a partir de estudios poblacionales para maximizar la respuesta para la mayor铆a de las personas (aproximadamente el 60%). Esto significa que para el 40% de la poblaci贸n, el medicamento no funciona seg煤n lo previsto. En la administraci贸n guiada por el genotipo, la dosis del medicamento se ajusta en funci贸n de la gen茅tica de la persona, lo que, te贸ricamente, maximiza la respuesta en hasta el 100% de las personas.
Criterios de elegibilidad
El paciente podr铆a ser elegible si tiene de 2 a 18 a帽os de edad, recibi贸 un diagn贸stico de ERGE, se le ha recetado un inhibidor de la bomba de protones y cumple con los siguientes criterios:
- No ha tomado antibi贸ticos, esteroides sist茅micos, antif煤ngicos, antivirales, antiparasitarios, inmunosupresores ni citocinas en los 煤ltimos 6 meses.
- No ha tomado esteroides por v铆a oral (p. ej., budesonida) en las 煤ltimas 8 semanas.
- No se ha sometido a una cirug铆a esof谩gica.
- No tiene enfermedad inflamatoria intestinal, celiaqu铆a ni otro trastorno gastrointestinal.
- Tiene acceso a Internet y al servicio telef贸nico.
- Su hijo peque帽o o adolescente actualmente est谩 bajo la atenci贸n de un gastroenter贸logo pedi谩trico en los Estados Unidos.
Dise帽o del estudio
With your / your child's consent, we will collect a saliva sample from your child to obtain genomic DNA. We will also collect samples of the bacteria that live on and inside your child. After your child has been taking PPIs for a period of time, we will ask you to come in so that we can monitor how well the PPI is working, and how the amount of PPI in your child鈥檚 blood changes over time. We will then look for associations between genetic variants, bacteria profiles, and response to PPI therapy. This data is important because it will help us to identify the correct PPI dose for different children.
Study Type: Prospective Intervention (Clinical trial)
Estimated Enrollment: 750 participants
Primary Purpose: Optimize PPI therapy for different CYP2C19 metabolizer phenotypes
Official Title: Pharmacogenetic Approach to Optimizing Proton Pump Inhibitor Treatment in Children
Estimated Study Completion Date: December 31, 2025
For detailed information about this study, please see the trial registration in
C贸mo funciona
Si ha le铆do los criterios de elegibilidad anteriores y cumple los requisitos, nuestro estudio de medicina de precisi贸n podr铆a ser adecuado para su hijo.
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Si tiene inter茅s en participar en el estudio de medicina de precisi贸n, env铆e un correo electr贸nico a EoEOrlando@nemours.org. Nuestro personal del estudio se comunicar谩 con usted.
驴Un ensayo cl铆nico es adecuado para usted?
Elegir participar en un estudio es una decisi贸n personal importante. Hable con el m茅dico y con sus familiares o amigos sobre ello.
Para obtener m谩s informaci贸n sobre este estudio, usted o el m茅dico pueden comunicarse con nuestro equipo de 滨苍惫别蝉迟颈驳补肠颈贸苍 directamente escribiendo a EoEOrlando@nemours.org.
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