Terapia g茅nica para la p茅rdida auditiva
Un tratamiento innovador para la hipoacusia gen茅tica
Otarmeni鈩� (lunsotogene parvec-cwha) es la primera terapia g茅nica aprobada por la FDA para ni帽os con hipoacusia gen茅tica, que ofrece el potencial de la restauraci贸n auditiva sin necesidad de un dispositivo como una pr贸tesis auditiva o un implante coclear.
Los ni帽os cuya sordera est谩 causada por mutaciones en su gen OTOF, un gen del o铆do interno que ayuda al cuerpo a producir otoferlina, una de las muchas prote铆nas importantes para la audici贸n, pueden ser elegibles para Otarmeni, un procedimiento que restaura la producci贸n natural de otoferlina.
Como l铆der en investigaci贸n y participante en numerosos ensayos cl铆nicos, 91大神 Children鈥檚 es uno de los primeros en el pa铆s en comenzar a ofrecer este tratamiento que cambia la vida.
Liderar el camino de la investigaci贸n a la realidad
91大神 particip贸 activamente en los exitosos ensayos cl铆nicos que ayudaron a la terapia g茅nica Otarmeni a obtener la aprobaci贸n de la FDA.
En estos ensayos, el 80 % de los participantes observ贸 una mejora en su nivel auditivo en una evaluaci贸n realizada despu茅s de 24 semanas.
Se realiz贸 un seguimiento de un grupo de estos participantes exitosos durante 24 semanas adicionales y, durante ese tiempo prolongado, el 42 % pudo lograr una audici贸n normal que inclu铆a susurros.
Nuestros expertos trabajar谩n juntos durante todo el viaje de su hijo para ayudarle a experimentar el regalo del sonido.
C贸mo funciona
The OTOF gene, located in the inner ear, helps a child鈥檚 body produce a protein called otoferlin. This protein is essential for the hearing signal to travel from the ear to the brain, where it is interpreted as sound. Mutations to this gene can create an otoferlin deficiency, ultimately resulting in deafness.
With Otarmeni gene therapy, a functional copy of the OTOF gene, transported by a modified (noninfectious) virus, is infused into the cochlea, the part of the inner ear that converts sound waves into hearing signals. The virus then delivers the gene to inner hair cells and provides instructions for otoferlin production, correcting the deficiency. By restoring the transmission of signals between the inner ear and the brain, hearing is allowed to occur naturally.
This intracochlear infusion is surgically delivered, using a similar approach to that of a cochlear implant operation, and is performed under general anesthesia. Your child will most likely stay overnight in the hospital for observation.
After the procedure, regular follow-up visits with our multidisciplinary care team will allow us to test your child's hearing, track their speech and language progress, and ensure the best possible results.
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Afecciones relacionadas
鈥淓sta terapia g茅nica cambia el panorama. Es una de esas experiencias en las que se hace algo incre铆ble que transforma lo que podemos ofrecer a los ni帽os鈥�.
鈥� Dr
. Cedric Pritchett, Jefe de la Divisi贸n de Otorrinolaringolog铆a Pedi谩trica de 91大神 Children鈥檚 Division of Pediatric Otolaryngology
鈥淧iensa en cu谩l ser谩 la primera palabra de su hijo. En nuestro hospital de vuelta a casa, no nos dieron ninguna esperanza que pudiera suceder. Esto parec铆a un milagro鈥�.
鈥� Sarah, madre de una paciente de un ensayo cl铆nico
鈥�Nos hab铆an dicho que la 煤nica forma de o铆r ser铆a con aud铆fonos o implantes cocleares. El Dr. Pritchett se comunic贸 con nosotros tan bien sobre este procedimiento y c贸mo funciona que dije: 鈥淰amos a por ello鈥�. Quiero que mi beb茅 oiga鈥�.
鈥� Clint, padre de un paciente de un ensayo cl铆nico
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Conozca al Dr. Pritchett
Dr. Cedric Pritchett
Jefe de la Divisi贸n de Otorrinolaringolog铆a Pedi谩trica de 91大神 Children鈥檚 Division
El Dr. Pritchett es codirector del 91大神 Children鈥檚 Ear, Hearing, and Communication Center y director del 91大神 Children鈥檚 Hearing Enhancement, Augmentation, and Restoration Program (NHEAR).
Como otorrinolaring贸logo pedi谩trico y cirujano de cabeza y cuello, su consulta incluye diversas afecciones de o铆do, nariz y garganta (o 鈥淥RL鈥�), con especial inter茅s en la otolog铆a pedi谩trica y el tratamiento de la hipoacusia, incluida la terapia g茅nica y la cirug铆a de implante coclear.
Para profesionales de la salud
Si tiene un paciente con hipoacusia relacionada con OTOF, p贸ngase en contacto con nuestro equipo para comentar la terapia g茅nica Otarmeni como opci贸n.
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